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Édition de la base: la réécriture de l'ADN pourrait éventuellement guérir les maladies génétiques.


Photo: Bret Hartman / TED



Le professeur David R. Liu, directeur de l'Institut Merkin des technologies transformatrices dans les soins de santé et vice-président de la faculté du Broad Institute of Harvard et du MIT, dans son TED Talk 2019, a abordé un moyen potentiel de guérir l'impossible à traiter maladies génétiques.

Des maladies comme la progeria, la dystrophie musculaire ou l'anémie falciforme, sont depuis de nombreuses années, la source d'études approfondies par des scientifiques du monde entier, depuis que la technique d'édition de gènes CRISPR a été innovée. CRISPR est une molécule, fonctionnant comme une paire de ciseaux, qui peut être utilisée pour couper des brins d'ADN.


"Presque tout peut affecter les changements dans un corps humain (par exemple la lumière du soleil, les cigarettes, la nourriture ou l'alcool). Le changement le plus courant est souvent causé par un simple échange de lettre (ou de base) comme C, avec une lettre différente comme T, G ou A ", selon le professeur Liu. "Les échanges de lettres sont appelés mutations ponctuelles. Les maladies génétiques sont héritées des parents ou développées à un âge très précoce; elles sont généralement causées par certaines mutations ponctuelles perturbant des capacités importantes dans les cellules ou provoquant un mauvais comportement des cellules de manière nuisible."


L'Edition de la base a été développé dans le but de corriger les mutations ponctuelles qui causent des maladies génétiques. En utilisant l'incroyable capacité des CRISPR à programmer pour rechercher et couper des séquences spécifiques dans l'ADN, le professeur Liu et son équipe d'étudiants ont appliqué ce principe pour créer ce qu'il appelle les éditeurs de base. La particularité des éditeurs de bases est qu'au lieu de couper le brin d'ADN souhaité comme les CRISPR, ils convertissent simplement une base en une autre base sans perturber le reste du gène. Les éditeurs de base ont été conçus pour permettre de convertir des Cs en Ts à un emplacement spécifié dans le génome.


Après plus de trois ans de développement de la technique d'édition de base, les éditeurs de base sont maintenant largement utilisés par les scientifiques et les chercheurs du monde entier. "Ses plus de 6000 plans de l'éditeur de base qui ont été distribués à plus de 1000 chercheurs à travers le monde et des centaines de projets scientifiques, utilisant les éditeurs de base, ont été publiés ..." selon le professeur Liu.


Bien que les éditeurs de base soient encore nouveaux pour être utilisés sur les êtres humains, ils ont été utilisés sur les animaux pour corriger une mutation ponctuelle qui contribue aux maladies génétiques et aux plantes pour produire de meilleures cultures. Un avenir où nous pourrons guérir les maladies génétiques chez l'homme est plus que jamais très proche.



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